AstraZeneca Plc'nin hisseleri, şirketin nadir bir kalp hastalığına yönelik geliştirdiği deneysel ilacın klinik denemede beklenen sonucu vermemesi üzerine yüzde 10'un üzerinde değer kaybetti. İngiliz-İsveç merkezli ilaç devi, dün yaptığı açıklamada, Woseba adlı ilacın, transtiretin amiloidozu (ATTR) adı verilen nadir bir hastalığa sahip hastalarda kalp yetmezliğini önlemede etkisiz kaldığını duyurdu. Bu durum, şirketin kardiyovasküler alandaki Ar-Ge portföyüne büyük bir darbe vururken, yatırımcıların güvenini de sarstı.
Gelişmenin Arka Planı
AstraZeneca, Woseba'yı (akoramidis) yaklaşık 7 yıl önce ABD merkezli Pfizer'a rakip olarak geliştirmeye başlamıştı. ATTR, karaciğerde üretilen bir proteinin kalp, sinirler ve diğer organlarda birikmesiyle oluşan, ilerleyici ve ölümcül bir hastalık. Dünya genelinde yaklaşık 50 bin kişiyi etkileyen bu rahatsızlık için mevcut tedavi seçenekleri sınırlı. Pfizer'ın Vyndamax (tafamidis) ilacı şu anda en yaygın kullanılan tedavi. Bloomberg Intelligence analisti Sam Fazeli, Bloomberg Open Interest programında yaptığı değerlendirmede, "Bu başarısızlık, AstraZeneca'nın kardiyovasküler alandaki büyüme beklentilerine ciddi bir gölge düşürdü. Şirket, bu ilaçtan yılda 5 milyar doların üzerinde satış bekliyordu," ifadelerini kullandı. Deneme, 1.200'den fazla hastayı içeren faz 3 çalışmasıydı ve sonuçlar, ilacın birincil etkinlik noktasına ulaşamadığını gösterdi.
AstraZeneca'nın CEO'su Pascal Soriot, konuyla ilgili yaptığı açıklamada, "Bu sonuçlar hayal kırıklığı yarattı. Ancak hastalar için yeni tedaviler geliştirme taahhüdümüz sürüyor," dedi. Şirket, Woseba'nın diğer potansiyel kullanım alanlarını araştırmaya devam edeceğini belirtti. Ancak piyasalar, bu başarısızlığın şirketin 2030 yılına kadar 80 milyar dolar gelir hedefini tehlikeye atabileceğini düşünüyor. AstraZeneca'nın hisseleri, Londra Borsası'nda işlem gördüğü Cuma günü yüzde 11,3 düşüşle 8.700 puana geriledi. Bu, şirketin son 5 yıldaki en büyük günlük kaybı olarak kayıtlara geçti.
Bölgesel ve Küresel Boyut
Bu gelişme, küresel ilaç endüstrisinde nadir hastalık ilaçlarına yönelik artan ilgiyi ve riskleri bir kez daha gözler önüne serdi. Nadir hastalıklar, düşük hasta sayısına rağmen yüksek fiyatlandırma potansiyeli nedeniyle ilaç şirketleri için cazip bir pazar. Ancak klinik denemelerde başarı oranı oldukça düşük. ATTR gibi hastalıklarda, hastalığın nadirliği ve heterojen yapısı nedeniyle etkili ilaç geliştirmek zor. Pfizer'ın Vyndamax'ı, 2019'da onay aldıktan sonra yılda 3 milyar dolardan fazla satış yaparak bu alanın ne kadar karlı olduğunu göstermişti. AstraZeneca'nın başarısızlığı, Pfizer'ın pazar liderliğini pekiştirirken, diğer rakiplerin (örneğin, Ionis Pharmaceuticals) ATTR alanındaki çalışmaları da yakından takip edilecek.
Küresel çapta, ilaç şirketlerinin Ar-Ge harcamaları son yıllarda rekor seviyelere ulaştı. AstraZeneca, 2024 yılında Ar-Ge'ye 11 milyar dolar ayırdı. Bu tür başarısızlıklar, şirketlerin risk yönetimi stratejilerini ve portföy çeşitliliğini sorgulamalarına neden oluyor. Ayrıca, düzenleyici kurumların nadir hastalık ilaçlarına yönelik onay süreçlerini hızlandırma çabaları, bu tür olaylarla birlikte daha dikkatli değerlendirilebilir. Öte yandan, hasta grupları ve sağlık sistemleri, başarısız denemelerin maliyetlerini ve yeni tedavilere erişimdeki gecikmeleri endişeyle izliyor.
Türkiye Açısından Değerlendirme
Türkiye'de ATTR gibi nadir hastalıkların teşhis ve tedavisi sınırlı imkanlarla yürütülüyor. AstraZeneca'nın bu başarısızlığı, Türkiye'de benzer hastalıklarla mücadele eden hastalar için yeni bir tedavi umudunu ertelemiş olsa da, küresel ilaç pazarındaki bu tür gelişmeler Türkiye'deki ilaç fiyatlandırma politikalarını ve yerli ilaç üretimini dolaylı olarak etkileyebilir. Türkiye'nin nadir hastalık ilaçlarında dışa bağımlılığı yüksek; bu nedenle yerli Ar-Ge yatırımlarının artırılması ve uluslararası işbirliklerinin güçlendirilmesi stratejik önem taşıyor. Ayrıca, küresel ilaç devlerinin hisse değerlerindeki dalgalanmalar, Türk yatırımcıların uluslararası portföylerini de etkileyebilir.
