Malezya doğumlu hematolog Dr. Thein Swee Lay, gen tedavisindeki devrim niteliğindeki çalışmalarıyla bilim dünyasının en prestijli ödüllerinden biri olan Breakthrough Prize'ı kazanan ilk Malezyalı bilim insanı oldu. Londra'da doçentlik yaparken 1990'larda keşfettiği genetik düzenleme yöntemi, orak hücre hastalığı ve talasemi gibi kan bozukluklarının tedavisinde çığır açtı. ABD'deki Ulusal Sağlık Enstitüleri'nde (NIH) çalışmalarını sürdüren Dr. Thein, ödülü alırken memleketi Kuantan'dan ABD'ye uzanan yolculuğunu anlattı.
Gen Tedavisinde 30 Yıllık Mücadele
Dr. Thein'in başarısı, 1990'larda fetal hemoglobin üretimini kontrol eden BCL11A genini keşfetmesine dayanıyor. Orak hücre hastalığı ve beta-talasemide fetal hemoglobinin yeniden aktif hale getirilmesi, hastaların kan hücrelerinin normal işlev görmesini sağlıyor. Bu keşif, 2019'da FDA onayı alan ilk gen tedavisi ilacı Zynteglo'nun da temelini oluşturdu. Ancak Dr. Thein'in yolu kolay olmadı: 2000'li yılların başında Malezya'dan ABD'ye taşınırken, memleketinin geleneksel bahar ruloları popiah'ın otantik versiyonunu bulamamaktan yakınıyor. Bugün 70'li yaşlarında olan bilim insanı, Kuantan'daki bir Çin okulunda başlayan eğitim hayatını, Malezya Üniversitesi'ndeki tıp eğitimini ve ardından Londra'daki doktorasını anlatırken, "Bilimde başarı, sürekli adapte olmaktan geçiyor" diyor.
Breakthrough Prize, 2012'de Sergey Brin, Mark Zuckerberg gibi teknoloji liderleri tarafından kurulan ve her yıl yaşam bilimleri, temel fizik ve matematik dallarında verilen 3 milyon dolarlık bir ödül. Dr. Thein, 2024 yılında bu ödülü kazanan 12 bilim insanı arasında yer alıyor. Ödül, gen tedavisi alanında yıllardır süren araştırmalarının karşılığı olarak değerlendiriliyor.
Malezya'dan Dünyaya: Bilimsel Etki
Dr. Thein'in başarısı, Malezya gibi gelişmekte olan ülkelerin de temel bilimlerde küresel ölçekte etki yaratabileceğini gösteriyor. Malezya hükümeti, bilim insanını onurlandırmak için bir dizi etkinlik düzenlerken, ülkedeki genç araştırmacılara ilham kaynağı olması bekleniyor. Asya-Pasifik bölgesinde gen tedavisi alanında Çin, Japonya ve Singapur'un ardından Malezya'nın da adı anılmaya başlandı. Dr. Thein'in keşfi, sadece genetik hastalıkların tedavisinde değil, aynı zamanda kişiselleştirilmiş tıp ve biyoteknoloji alanlarında da yeni ufuklar açıyor.
Türkiye Açısından Değerlendirme
Türkiye, gen tedavisi alanında henüz emekleme aşamasında olmasına rağmen, talasemi ve orak hücre hastalığı gibi genetik kan hastalıklarının yaygın olduğu bir coğrafyada yer alıyor. Dr. Thein'in çalışmaları, Türk bilim insanlarına uluslararası iş birliği ve araştırma fonlarına erişim konusunda örnek teşkil edebilir. Ayrıca, Türkiye Sağlık Bakanlığı'nın nadir hastalıklarla mücadele stratejisinde gen tedavilerine yer vermesi, bu alandaki küresel gelişmeleri yakından takip etme gereğini ortaya koyuyor. Özellikle Akdeniz anemisi (talasemi) taşıyıcılığının yüksek olduğu Türkiye'de, Dr. Thein'in keşfi ile geliştirilen tedavilerin ülkeye transferi, binlerce hastanın hayatını değiştirebilir.